Percée thérapeutique contre la mucoviscidose

Une combinaison de trois molécules, qui vient d’être autorisée aux Etats-Unis, pourrait bouleverser le pronostic de cette grave maladie génétique.

Il faut parfois plusieurs décennies avant l’arrivée d’un traitement qui change la donne dans une maladie grave. Deux essais cliniques publiés simultanément, jeudi 31 octobre, dans The New England Journal of Medicine et The Lancet rapportent l’efficacité supérieure d’une combinaison de trois molécules pour traiter la mucoviscidose.


Elle s’adresserait à la forme la plus fréquente (potentiellement près de 90 % des cas) de cette maladie génétique.


Aux Etats-Unis, la Food and Drug Administration, agence chargée du médicament, s’est empressée de lui accorder son autorisation de mise sur le marché (AMM), et le dossier de l’industriel Vertex, qui la commercialise sous le nom de Trikafta, est sur la table à l’Agence européenne du médicament.


De 6 000 à 7 000 personnes en France et 70 000 dans le monde seraient touchées par cette maladie due à une mutation génétique. Elle affecte pour l’essentiel les populations européennes et leurs descendants en Amérique du Nord et en Australie.


La mucoviscidose évolue vers une insuffisance et des infections respiratoires, une insuffisance pancréatique, des troubles du transit intestinal…


En cause, l’anomalie d’une protéine présente dans les muqueuses responsables d’un épaississement du mucus qui obstrue différents organes.


Dans les années 1960, l’espérance de vie n’avoisinait que 5 ans.


Elle approche des 40 ans à présent grâce une prise en charge spécialisée qu’organise en France le réseau des 47 centres de ressources et de compétences de la mucoviscidose (CRCM).


Créés en 2002, ils sont présents dans chaque région et soutenus par l’association Vaincre la mucoviscidose (VLM). Elle inclut traitements destinés à fluidifier le mucus, kinésithérapie respiratoire, antibiothérapie préventive…


La greffe pulmonaire constitue le dernier recours.


Source: www.lemonde.fr

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